ABSTRACT
MANDAT: À la demande du fabricant CSL Behring Canada Inc., l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a procédé à l'évaluation du produit du système du sang AfstylaMC (lonoctocog alfa), un facteur VIII (FVIII) de coagulation humain recombinant qui s'administre par voie intraveineuse. Au Canada, lonoctocog alfa est indiqué pour la prophylaxie de routine, la maîtrise et la prévention des épisodes hémorragiques ainsi que pour la maîtrise et la prévention des saignements dans un contexte périopératoire chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII). Les indications visées pour cette réévaluation sont identiques à celle reconnue par Santé Canada. Les neuf FVIII suivants sont présentement inscrits sur la Liste des produits du système du sang du Québec et ont servi de comparateurs. Parmi ceux-ci se trouvent six produits à action standard : AdvateMC, HelixateMC, KovaltryMC, NuwiqMC, XynthaMC (inclus Xyntha SolofuseMC) et ZonovateMC (à action standard) ainsi que trois produits à longue action : AdynovateMC, EloctateMC et EsperoctMC. DÉMARCHE D'ÉVALUATION: Une revue des données issues de la littérature et de celles fournies par le fabricant a été réalisée afin de documenter l'efficacité, l'innocuité et l'efficience de lonoctocog alfa. Des données contextuelles et expérientielles issues de la consultation d'experts et de patients sont également présentées. Élaboration par l'INESSS d'une analyse d'efficience et d'impact budgétaire. BESOIN DE SANT: L'hémophilie A, causée par une défaillance du FVIII, se manifeste par des temps de coagulation plus longs que la normale. Dans les cas sévères, le déficit en FVIII mène à des épisodes de saignement fréquents aux articulations, appelés hémarthroses, et aux tissus mous en absence de traumatisme. La prophylaxie à l'aide de FVIII recombinant constitue le traitement privilégié. Celle-ci consiste en plusieurs injections intraveineuses hebdomadaires pour remplacer le FVIII manquant. Malgré une bonne prise en charge de l'hémophilie A au Québec, certaines lacunes liées aux traitements actuels demeurent. Outre le souhait d'un traitement curatif permanent, les besoins suivants ont été identifiés par les experts rencontrés : une meilleure prévention contre le développement d'inhibiteurs (anticorps neutralisants contre le FVIII), la prévention d'arthropathies hémophiliques et des douleurs chroniques, des traitements offrant une protection hémostatique supérieure qui perdure plus longtemps et l'atténuation des contraintes liées aux injections intraveineuses répétées. RÉSULTATS: Efficacité: Lonoctocog alfa est considéré comme un FVIII à action standard. Lonoctocog alfa apparait au moins aussi efficace que ses comparateurs pour prévenir les saignements, lorsqu'utilisé en prophylaxie. Lonoctocog alfa apparait aussi efficace que ses comparateurs pour traiter les saignements perthérapeutiques. Dans les études répertoriées, lonoctocog alfa démontre une efficacité hémostatique bonne ou excellente lors de chirurgies. Innocuité: Le profil d'innocuité de lonoctocog alfa est jugé acceptable. Qualité de vie: Aucune donnée sur l'impact de lonoctocog alfa sur la qualité de vie n'a été présentée. Perspective de l'expert: À la lumière des données disponibles, l'expert consulté est d'avis que l'efficacité de la prophylaxie de lonoctocog alfa est comparable à celle des comparateurs, soient tous les FVIII inscrits à la Liste. Selon l'expert, le profil d'innocuité de lonoctocog alfa est comparable aux autres options disponibles pour la population ciblée.